A aplicação do fármaco ocorreu simultaneamente nos hospitais de Brasília e Recife. O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, fez questão de estar presente no Hospital da Criança José Alencar, onde acompanhou o tratamento de uma bebê diagnosticada com a doença. Padilha ressaltou a importância dessa inclusão no SUS: “O Brasil é um dos poucos países a oferecer essa medicação inovadora. O custo para as famílias seria inviável, variando entre R$ 7 a R$ 11 milhões por dose”, destacou, trazendo à tona a urgência do acesso a essa tecnologia vital.
A incorporação do Zolgensma ao SUS foi possível graças a um acordo com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento ao sucesso do tratamento nos pacientes. Antes da disponibilização deste medicamento, as crianças acometidas pela doença enfrentavam uma severa limitação em suas chances de sobrevivência, com altas taxas de mortalidade antes dos dois anos.
Atualmente, há três novos pedidos para a aplicação do Zolgensma no SUS, que já estão em andamento dentro de um protocolo de exames e atendimentos estabelecido. O objetivo é que, nos próximos anos, mais de 100 pacientes com recomendação para o uso do medicamento sejam atendidos. “Nossa expectativa é que, em dois anos, possamos incluir entre 130 e 140 casos”, afirmou o ministro.
O tratamento com o Zolgensma é destinado a pacientes de até seis meses de idade que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diariamente. Com essa nova abordagem no SUS, o ministério assegura que todas as terapias modificadoras para a AME tipo 1 estarão disponíveis.
Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) indicam que, entre os 2,8 milhões de nascimentos registrados em 2023, cerca de 287 crianças foram diagnosticadas com a condição. O tratamento tem como base substituir a função de um gene ausente ou disfuncional que impacta diretamente nos movimentos corporais e na respiração.
Para iniciar o tratamento, as famílias interessadas devem se dirigir a um dos 28 serviços de referência para terapia gênica da AME, que estão distribuídos pelo Distrito Federal e outros estados, incluindo São Paulo, Rio de Janeiro e Minas Gerais. Após a triagem, os pacientes serão acompanhados conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas preestabelecidos pelo Ministério da Saúde, garantindo um suporte contínuo e efetivo às crianças afetadas.
