A DMD é uma condição genética rara que se caracteriza pelo enfraquecimento progressivo dos músculos, com os primeiros sinais surgindo entre os 2 e 4 anos de idade. Na adolescência, muitos pacientes acabam dependentes de cadeira de rodas, e em estágios avançados, a enfermidade pode afetar a musculatura cardíaca e a capacidade respiratória. Durante a audiência, Humberto Scherer, pai do primeiro paciente a receber o Elevidys no país, fez um apelo emocional ao destacar a importância do medicamento para o futuro de crianças como seu filho Guilherme, de 7 anos, que foi filmado correndo e subindo escadas.
O médico e também pai de um paciente, Erick Cavalcanti, corroborou a importância do Elevidys, mencionando que não houve reações adversas significativas em crianças entre 4 e 7 anos, faixa etária aprovada pela Anvisa em 2024. Ele criticou os relatos de complicações observadas em adolescentes, que não são representativos do público tratado.
O debate foi convocado pelo deputado Max Lemos (União-RJ), que afirmou que o medicamento traz esperança para as famílias afetadas pela doença e anunciou planos de apresentar um projeto para financiar o tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
A Anvisa justificou a suspensão como uma medida preventiva diante de três mortes relacionadas à falência hepática em pacientes nos EUA. A agência está aguardando informações adicionais da Roche Farma Brasil sobre a eficácia a longo prazo do medicamento. Contudo, o gerente responsável pela avaliação do Elevidys, João Batista da Silva Júnior, enfatizou que a complexidade do produto e seus riscos exigem cautela.
O deputado Vitor Lippi (PSD-SP) defendeu a necessidade de acompanhar rapidamente a liberação do medicamento, argumentando que os riscos de lesão hepática são comuns a várias medicações e não deveriam ser um obstáculo ao seu uso. Durante o debate, a advogada Daniela Forti pediu ao representante da Anvisa que considerasse a urgência da situação, questionando se a procrastinação em tomar uma decisão poderia ser mais prejudicial do que a falta de dados técnicos conclusivos.
A debate encerrou com a diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde, Luciene Bonan, indicando que a pasta está disposta a discutir a inclusão do Elevidys no SUS, enquanto aguarda a decisão final da Anvisa sobre o registro do medicamento. As famílias, agora ansiosas, seguem esperando por uma solução que possa transformar o futuro de seus filhos.
