Durante sua fala, Renata Miranda destacou que o Elevidys é uma terapia gênica inovadora, cujos efeitos a longo prazo ainda não são totalmente conhecidos devido à novidade da tecnologia. Por isso, a importância de um monitoramento cuidadoso dos pacientes tratados, para garantir a eficácia e segurança do medicamento.
A terapia gênica do Elevidys consiste em utilizar partes de um adenovírus para introduzir o gene ausente nos pacientes com distrofia de Duchenne, resultando na interrupção da evolução da doença mas não na sua cura, como explicou a especialista. É importante ressaltar que, nos Estados Unidos, onde o medicamento já foi registrado para uso comercial, foi aplicado em um número limitado de crianças, o que torna difícil prever sua eficácia a longo prazo.
O neuropediatra Luis Fernando Grossklauss também expressou sua opinião positiva em relação ao Elevidys, ressaltando seus benefícios no controle da doença. No entanto, ele ressaltou que ainda não é possível afirmar quanto tempo a terapia manterá sua eficácia, sendo necessários estudos mais detalhados para essa avaliação.
Um dos depoimentos mais emocionantes foi o do pai de um paciente tratado com Elevidys, que relatou melhorias significativas na saúde de seu filho após o uso do medicamento. Ele destacou que, apesar de alguns efeitos colaterais leves, como febre e enjoo, o resultado geral foi bastante positivo.
Diante desse cenário, o deputado Max Lemos anunciou que irá solicitar à Roche um prazo para que a empresa responda às exigências da Anvisa em relação ao plano de monitoramento dos pacientes tratados com Elevidys. A audiência pública, promovida pela Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência, foi fundamental para discutir os desafios e perspectivas dessa nova terapia no Brasil.
Portanto, a discussão sobre o Elevidys e seu impacto no tratamento da distrofia muscular de Duchenne continua em pauta, com a necessidade de garantir a segurança e eficácia desse medicamento inovador para os pacientes que dependem dele.
