O deputado Pinheirinho (PP-MG), que solicitou a realização da audiência, destaca a importância do medicamento aprovado nos EUA para pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne, com idade entre 4 e 5 anos e com a confirmação de uma mutação no gene DMD. A terapia de transfusão de genes de dose única para infusão intravenosa, que visa produzir microdistrofina direcionada no músculo esquelético, é considerada inovadora e promissora para o tratamento da doença.
O deputado ressalta que a rapidez na autorização do registro do medicamento no Brasil é essencial para garantir que as crianças com 5 anos de idade possam se beneficiar do tratamento com maior eficácia, como visto nos Estados Unidos. O tempo urge e é fundamental que a Anvisa atue de forma ágil para possibilitar que esse grupo de pessoas tenha acesso ao tratamento contra a DMD.
A audiência pública contará com a presença de diversos especialistas e autoridades no assunto, cuja participação será fundamental para esclarecer dúvidas, debater os benefícios do medicamento Elevidys e os impactos positivos que sua autorização pode trazer para os pacientes com distrofia muscular de Duchenne no Brasil. O evento está marcado para as 9 horas, no plenário 7 da Câmara dos Deputados. É importante que a sociedade acompanhe e se informe sobre este importante debate que pode impactar positivamente a vida de muitas pessoas.
