Anvisa prevê conclusão do processo de registro do medicamento Elevidys até junho, aguardando avaliação de eficácia da terapia genética.

Em uma audiência pública realizada na Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados, foi discutido o processo de registro do medicamento Elevidys, utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. O representante da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), João Batista da Silva Júnior, comunicou que a previsão é que até junho o processo de registro esteja concluído. No entanto, a liberação do medicamento dependerá do laboratório responsável pela sua produção.

Segundo informações do médico Luís Fernando Grossklauss, da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp), a distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética que afeta principalmente a musculatura do paciente, levando à atrofia muscular e podendo comprometer órgãos vitais como o coração. Os sintomas da doença começam a aparecer por volta dos três anos de idade e progridem rapidamente, levando a uma deterioração cardíaca e respiratória conforme a idade avança.

Atualmente, o tratamento para pacientes com distrofia muscular de Duchenne consiste principalmente no uso de corticoides e fisioterapia. No entanto, os corticoides podem causar efeitos colaterais graves e não interrompem o desenvolvimento da doença. Nesse contexto, a terapia genética apresenta uma nova perspectiva de tratamento. Testes realizados nos Estados Unidos com o Elevidys mostraram melhorias significativas nos sintomas dos pacientes, representando uma esperança de estabilização da doença.

João Batista da Silva Júnior ressaltou a importância de uma análise cuidadosa das terapias genéticas, devido à sua natureza inovadora. Ele explicou que a terapia genética pode ser utilizada apenas uma vez, o que implica que, se um novo tratamento mais eficaz for desenvolvido posteriormente, o paciente não poderá receber a nova droga devido a uma resposta imunológica forte que pode ser fatal.

A Anvisa recebeu o pedido de registro do Elevidys em outubro do ano passado e, após a análise documental, espera discutir os resultados clínicos até junho. Caso o medicamento seja aprovado, será necessário um acompanhamento rigoroso por um período de 15 anos, devido aos possíveis eventos adversos tardios associados à terapia genética. Nos Estados Unidos, o Elevidys foi aprovado de forma provisória, aguardando a confirmação de sua eficácia e segurança para obter o registro definitivo.

Portanto, o processo de registro do Elevidys representa uma etapa importante no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, oferecendo uma nova esperança para os pacientes afetados por essa doença genética rara.