Regulamentado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), o uso compassivo é fundamental para pacientes que não têm acesso a tratamentos disponíveis no Brasil, especialmente quando consideramos que cerca de 95% das doenças raras ainda carecem de soluções terapêuticas. Durante o encontro, profissionais da saúde, pacientes e representantes de órgãos reguladores se uniram para discutir maneiras de eliminar barreiras burocráticas que dificultam o acesso a esses terapias inovadoras. Os especialistas afirmaram que uma maior agilidade nesse processo pode ser a diferença entre a vida e a morte, evitando que os pacientes passem por longas batalhas judiciais para obter tratamentos.
A senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), uma das proponentes da audiência, salientou que a necessidade de acesso rápido aos tratamentos é imperativa, considerando que muitas vezes a espera resulta em um cenário de deterioração da saúde dos pacientes. Gabrilli enfatizou que 75% das doenças raras impactam crianças, o que intensifica a urgência. A senadora destacou os avanços da ciência, mas fez um apelo para que a legislação e as políticas públicas evoluam na mesma velocidade.
A professora adjunta da Universidade Federal de Juiz de Fora, Aline Spagnol Fedoce-Silva, que possui uma criança diagnosticada com síndrome de Krabbe, mencionou a frustração gerada por lacunas regulatórias que impedem a implementação de terapias já reconhecidas em outros países. Aline criticou a demora na regulamentação da Lei 14.154 de 2021, que visa aprimorar o Programa Nacional de Triagem Neonatal, e que ainda não foi totalmente implementada pelo Ministério da Saúde.
Ricardo de Lima Agostinho, pai de uma criança com a síndrome de Olmsted, destacou a dificuldade em obter testes genéticos e o acesso a medicamentos por meio do uso compassivo. Sua família teve sucesso em obter uma medicação relevante para a qualidade de vida do menino, mas enfrentaram barreiras legais que prolongaram a luta pelo tratamento.
Especialistas que participaram da audiência argumentaram sobre a necessidade de adotar um enfoque mais ético e ágil no uso de tratamentos experimentais. A professora Mayana Katz, geneticista da Universidade de São Paulo, defendeu que os pacientes em situações extremas deveriam ter a autonomia para optar por tratamentos inovadores, mesmo que ainda não aprovados, quando não houver outras alternativas disponíveis.
Contudo, Alcindo Cerci Neto, do Conselho Federal de Medicina, lembrou que é fundamental respeitar os limites do método científico e manter um equilíbrio entre a emoção e a razão nas decisões médicas. Além disso, Meiruze Sousa Freitas, coordenadora da Instância Nacional de Ética em Pesquisa, enfatizou a importância de garantir princípios bioéticos na condução de pesquisas.
O coordenador de Pesquisa Clínica da Anvisa, Claudiosvam Martins Alves de Sousa, concluiu ressaltando que existem mecanismos em todo o mundo para garantir acesso a tratamentos não registrados. Ele destacou a necessidade de acompanhar a evolução das regulamentações à medida que novas tecnologias emergem.
O debate evidenciou a urgência em fornecer soluções eficazes e mais ágeis para os pacientes com doenças raras e destacou a importância de uma abordagem colaborativa entre diferentes setores da sociedade para enfrentar esses desafios.
