O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, comemorou a inclusão da terapia gênica no SUS, destacando que o Brasil torna-se um dos cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecer o Zolgensma para suas crianças com AME tipo 1. A terapia será destinada a pacientes de até 6 meses de idade que não necessitem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
De acordo com dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), em 2023, entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos, cerca de 287 foram diagnosticados com AME. O tratamento com Zolgensma consiste na utilização do medicamento para suprir a função de um gene defeituoso ou ausente.
A incorporação desta terapia foi possível através de um acordo firmado com a indústria internacional, que condiciona o pagamento ao resultado do tratamento no paciente. O ministro enfatizou que será realizada uma avaliação contínua do desempenho do medicamento, visando a melhoria da qualidade de vida da criança e de sua família ao longo do tratamento.
Para ter acesso ao tratamento, a família do paciente deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, presentes em diversos estados do país. O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde, será seguido durante o processo de triagem e encaminhamento dos pacientes.
Antes dessa iniciativa, o Zolgensma já era oferecido pelo Ministério da Saúde em cumprimento a 161 ações judiciais. A AME é uma doença rara que afeta a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores, responsáveis por funções vitais do corpo. No SUS, os pacientes com AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias são tratados com nusinersena e risdiplam, com mais de 800 prescrições emitidas em 2024.
Portanto, a inclusão do Zolgensma no SUS representa um avanço significativo no tratamento da AME no Brasil, garantindo mais qualidade de vida e esperança para as crianças afetadas por essa doença devastadora.
