Desenvolvida pela americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), a terapia GB221 não só representa uma inovação no tratamento da AME Tipo 1, mas também marca um momento histórico, pois pela primeira vez o Brasil terá capacidade para produzir uma terapia gênica de forma nacional. Isso se dá por meio de um acordo de transferência de tecnologia firmado pela Fiocruz com a GEMMABio, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos).
Através de sua Estratégia para Terapias Avançadas, a Fiocruz busca estabelecer as bases científico-tecnológicas e assistenciais necessárias para a disponibilização desses novos produtos dentro do Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde tem demonstrado apoio ativo a esse projeto, que foca no avanço da pesquisa e no desenvolvimento de terapias gênicas, consideradas uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão. Até o momento, o projeto recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde, além de um aporte de R$ 50 milhões da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) para infraestrutura de produção.
A expertise da Fiocruz em tecnologia de vetores virais, adquirida durante a produção da vacina contra a covid-19, será crucial para o sucesso da terapia gênica. Essa iniciativa fortalece ainda mais o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e alimenta a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, promovendo avanços tecnológicos significativos para o SUS.
Em declarações emocionadas, o presidente da Fiocruz, Mario Moreira, enfatizou a importância do estudo clínico autorizado, que poderá transformar a vida de inúmeras crianças com AME. Rosane Cuber, diretora de Bio-Manguinhos, também realçou a relevância da parceria, destacando que a inclusão de terapias gênicas no portfólio representa uma oportunidade crucial para fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil, oferecendo novas esperanças a milhares de famílias.
A AME Tipo 1 é uma condição rara, que se manifesta nos primeiros meses de vida e é causada por uma alteração no gene SMN1, fundamental para a produção de uma proteína essencial ao funcionamento dos neurônios responsáveis pelo movimento. A carência dessa proteína resulta na perda progressiva da força muscular, colocando em risco a sobrevivência das crianças afetadas nos primeiros anos de vida.
