SAÚDE –

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) deu um passo significativo na luta contra a Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 ao aprovar a realização de testes clínicos em humanos da terapia gênica GB221, desenvolvida pela Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz). Esta forma grave da doença, que se manifesta nos primeiros meses de vida, é causada por uma mutação no gene SMN1, que é fundamental para a produção de uma proteína essencial ao funcionamento motor das crianças. A ausência desta proteína leva à perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência infantil.

O anúncio ocorreu durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), do governo federal, realizada em São Paulo. A rápida aprovação da Anvisa, feita através de um processo de análise prioritária, posiciona o Brasil na vanguarda da pesquisa sobre AME na América Latina. A inclusão do país neste contexto é vista como um marco, não apenas para a saúde pública, mas também para a ciência nacional.

A terapia GB221, que poderá transformar a vida de crianças afetadas pela doença, foi criada pela Gemma Biotherapeutics, Inc., uma empresa norte-americana. A Fiocruz, com a colaboração do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), firmou um acordo para a transferência de tecnologia, o que permitirá que, pela primeira vez, Brasil desenvolva e produza uma terapia gênica em solo nacional.

Com essa iniciativa, o Ministério da Saúde demonstra um compromisso em fortalecer a pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das áreas mais promissoras da saúde de precisão. Este esforço já atraiu investimentos significativos, com o Ministério destinando R$ 122 milhões para o projeto, além de um aporte da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) de R$ 50 milhões voltados para a infraestrutura necessária.

Desde a experiência adquirida com a produção da vacina contra a covid-19, a Fiocruz se destaca no uso de vetores virais, tecnologia essencial para essa nova terapia. O projeto se insere em um contexto mais amplo de fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, que busca não só oferecer soluções para doenças raras, mas também promover a soberania científica do Brasil.

O presidente da Fiocruz expressou a importância dessa pesquisa para a vida das crianças brasileiras, destacando a iniciativa como um marco na aplicação de ciência de ponta. A diretora de Bio-Manguinhos reforçou que a inclusão dessas terapias no portfólio da instituição representa um passo decisivo para a autonomia científica e tecnológica do país.

Dessa forma, o Brasil avança para o tratamento de doenças raras e consolida um futuro promissor na inovação em saúde, com a expectativa de que essa nova terapia possa trazer esperança real para milhares de famílias afetadas pela AME.