CAMARA DOS DEPUTADOS – Registro do medicamento Elevidys para distrofia muscular de Duchenne deve ser concluído até junho, anuncia representante da Anvisa.

Na última quinta-feira, dia 30 de abril de 2024, o representante da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), João Batista da Silva Júnior, participou de uma audiência pública na Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados para discutir o registro do medicamento Elevidys. Durante o encontro, João Batista comunicou que o processo de registro do medicamento deve estar concluído até o mês de junho, sendo que a liberação final dependerá do laboratório responsável pela produção do remédio.

O Elevidys é uma terapia genética desenvolvida para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. De acordo com o responsável pela unidade neuromuscular da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp), Luís Fernando Grossklauss, os pacientes com Duchenne apresentam uma deficiência na produção de uma substância essencial para a recuperação muscular após uma contração, o que leva à atrofia muscular progressiva e afeta órgãos vitais, como o coração.

A prevalência da doença no Brasil ainda não é bem conhecida, mas estima-se que a cada 6.000 ou 6.500 nascimentos, uma pessoa nasça com a distrofia muscular de Duchenne. Os sintomas costumam aparecer por volta dos três anos de idade e progridem rapidamente, levando os pacientes a uma incapacidade motora progressiva.

Atualmente, os tratamentos disponíveis para a distrofia muscular de Duchenne são baseados principalmente em corticoides e fisioterapia, mas apresentam efeitos colaterais significativos e não conseguem interromper o avanço da doença. A terapia genética com o Elevidys surge como uma nova esperança para os pacientes, proporcionando melhorias significativas nos sintomas e prometendo estabilizar a progressão da doença.

João Batista da Silva Júnior ressaltou a importância da análise cuidadosa das terapias genéticas devido à natureza inovadora dessa tecnologia. Ele explicou que, uma vez aprovado, o Elevidys será monitorado por 15 anos devido ao uso de um vírus adeno-associado, que pode trazer efeitos adversos tardios, como a formação de tumores.

Nos Estados Unidos, o Elevidys já recebeu uma aprovação provisória, aguardando agora a confirmação da eficácia e segurança do medicamento para a conclusão do registro. A Anvisa, juntamente com outras agências de saúde, aguarda até o mês de junho para a decisão final sobre o registro do medicamento no Brasil.

A expectativa é grande em relação aos avanços que a terapia genética com o Elevidys pode trazer para os pacientes com distrofia muscular de Duchenne, oferecendo uma nova perspectiva de tratamento e qualidade de vida para essas pessoas que enfrentam uma doença progressiva e limitante. Essa abordagem inovadora, se confirmada, representará um marco na história da medicina e no combate às doenças genéticas raras.