De acordo com a deputada Erika Kokay (PT-DF), que solicitou a realização do debate, as doenças raras são condições de saúde que ocorrem com baixa frequência e apresentam dificuldades de diagnóstico. Ela ressalta que essas doenças podem ser graves, crônicas, degenerativas e progressivas, representando risco de morte e necessidade de tratamento contínuo.
É considerada uma doença rara aquela que afeta até 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos. No Brasil, estima-se que haja cerca de 13 milhões de pessoas com essas condições. Kokay destaca que os investimentos em pesquisa para desenvolver novos medicamentos para essas doenças são altos e arriscados, o que cria um problema não apenas de saúde pública, mas também econômico e social.
A deputada ressalta ainda a importância de promover campanhas de conscientização sobre as doenças raras, a fim de aumentar o conhecimento sobre essas condições. Ela alerta que além do acesso ao tratamento, é necessário também garantir informações e apoio adequados às pessoas afetadas.
O requerimento para a realização dessa audiência recebeu o apoio das deputadas Amália Barros (PL-MT) e Daniela Reinehr (PL-SC). Diversos especialistas foram convidados para discutir o assunto com a comissão, incluindo a geneticista do Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo Ana Maria Martins, o diretor-presidente da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), Antonio Barra Torres, e um representante da Federação Brasileira de Doenças Raras (Febrararas).
A audiência será realizada no plenário 13 a partir das 13 horas. Serão abordadas questões relacionadas ao acesso ao tratamento, investimentos em pesquisas, campanhas de conscientização e as dificuldades enfrentadas pelas pessoas que convivem com doenças raras. Em paralelo, a Comissão disponibilizou um infográfico sobre o tema, que pode ser acessado através do link: [aqui](https://www.camara.leg.br/internet/agencia/infograficos-html5/doencas-raras/index.html).
É esperado que esse debate traga insights importantes para a formulação de políticas públicas mais efetivas no combate às doenças raras no Brasil, visando garantir o acesso ao tratamento e melhorar a qualidade de vida das pessoas afetadas por essas condições.
