O deputado Pinheirinho (PP-MG) foi quem solicitou a realização dessa audiência, e ele destaca a aprovação do tratamento com microdistrofina Elevidys nos Estados Unidos para pacientes pediátricos ambulatoriais de 4 a 5 anos com distrofia muscular de Duchenne com uma mutação confirmada no gene DMD. Esse medicamento inovador consiste em uma terapia de transferência de genes de dose única para infusão intravenosa, o que tem o potencial de abordar a causa subjacente da doença através da produção direcionada de microdistrofina no músculo esquelético.
Para o deputado, a importância desse tratamento para crianças de 5 anos reside na expectativa de melhores resultados nos testes, semelhantes aos que têm sido observados nos Estados Unidos. Ele ressalta a urgência da Anvisa em registrar o medicamento no Brasil, para evitar a perda de oportunidades de tratamento para esse grupo de pessoas afetadas pela DMD.
A audiência pública contará com a presença de diversos convidados, e está marcada para as 9 horas, no plenário 7. É fundamental que este debate ocorra de maneira eficiente e produtiva, visando o acesso a esse tratamento inovador para os pacientes que dependem dele para garantir uma melhor qualidade de vida.
Por isso, eventos como esse demonstram a relevância do trabalho legislativo em questões de saúde pública, especialmente quando se trata da autorização de novos medicamentos que podem fazer a diferença na vida de pacientes com doenças raras e graves. A expectativa é de que a audiência pública seja um passo inicial para a avaliação do cenário e para a busca de soluções que beneficiem a população brasileira que enfrenta a distrofia muscular de Duchenne.
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