Anvisa aprova Duvyzat, novo tratamento para distrofia muscular de Duchenne, prometendo desacelerar perda de capacidades motoras em crianças a partir de 6 anos.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou, na última quinta-feira, a aprovação do registro do medicamento Duvyzat (givinostate), voltado para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Esta condição genética hereditária, que afeta predominantemente meninos, é caracterizada pela degeneração muscular progressiva e pode levar a complicações sérias, inclusive na musculatura cardíaca.

Estudos clínicos demonstraram que o Duvyzat tem a capacidade de desacelerar a perda de capacidade motora, um aspecto avaliado por meio do tempo necessário para que o paciente consiga subir quatro degraus. Aqueles que receberam o medicamento apresentaram uma preservação da função muscular superior em comparação aos que estavam sob o tratamento tradicional com corticoides. Este novo medicamento é indicado para crianças com seis anos ou mais que estejam em tratamento concomitante com corticosteróides, e deve ser administrado via oral duas vezes ao dia, com a dose ajustada conforme o peso corporal do paciente.

A DMD é causada pela ausência de uma proteína essencial chamada distrofina, que atua como um “escudo” nas células musculares, garantindo sua integridade. Sem essa proteína, as fibras musculares tornam-se vulneráveis, resultando em fragilidade e rupturas em cada movimento. Os primeiros sinais da Distrofia de Duchenne costumam surgir entre os 2 e 5 anos de idade, e podem incluir dificuldades em atividades simples como correr, pular ou levantar-se do chão. Caso a condição não seja tratada, é previsto que a criança perca a capacidade de andar por volta dos 12 anos, com a expectativa de vida geralmente não ultrapassando os 30 anos.

O diagnóstico pode ser realizado inicialmente por meio de um exame clínico, que avalia a presença de sintomas, seguido de testes genéticos e biópsia muscular, que confirmam a morte das células musculares.

Em virtude de ser um novo tratamento, a Anvisa estabeleceu um termo de compromisso com a Multicare Pharmaceuticals Ltda., que permitirá ao Duvyzat ser comercializado enquanto novos estudos buscam evidências sobre sua eficácia e segurança a longo prazo. Essa abordagem é comum em situações de doenças graves, nas quais alternativas terapêuticas são limitadas.

O medicamento já recebeu aprovação em diversos países, incluindo na União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido, oferecendo esperança renovada para muitas famílias afetadas pela Distrofia Muscular de Duchenne.